Cosa sono i trattamenti biologici?

"Biologico" si riferisce a qualsiasi tipo di terapia medica derivata da organismi viventi come esseri umani, animali o microrganismi. Ciò contrasta con i farmaci farmaceutici tradizionali non biologici, che vengono sintetizzati in laboratorio tramite processi chimicisenzausando parti di esseri viventi. Altri termini talvolta utilizzati includono "terapia biologica", "terapia biologica", "prodotti biologici" e "prodotti biofarmaceutici". Potresti anche sentirli chiamati con i loro nomi da banco o come una sottocategoria specifica di terapie biologiche (ad esempio, terapia genica).

Le forme più antiche di farmaci biologici esistono da molti anni, come i vaccini sviluppati nel XIX secolo. L'insulina era un'altra terapia biologica relativamente precoce. Tuttavia, dagli anni '90, il numero di prodotti biologici sul mercato si è notevolmente moltiplicato. Molti tipi di terapia biologica sono ora disponibili per trattare una vasta gamma di diverse condizioni mediche come varie forme di cancro e malattie autoimmuni. Altri vengono sviluppati e resi disponibili ogni anno. Queste terapie biologiche hanno tutte vantaggi e rischi potenziali diversi.

Quali tipi di terapia biologica sono disponibili?

Alcune delle classi generali di biologici includono:

• Sangue o altri prodotti sanguigni (come le piastrine)
• Terapie con ormoni steroidei (come estrogeni, testosterone)
• Vaccini (come per la prevenzione delle malattie)
• Antitossine (come per trattare un morso di serpente)
• Proteine ​​ricombinanti (come insulina o eritropoietina)
• Acidi nucleici ricombinanti (come quelli sviluppati per l'ipercolesterolemia genetica)
• Interleuchine (molecole immunitarie che possono essere utilizzate per trattare alcune infezioni e tumori)
• Tendini, legamenti o altri materiali utilizzati per il trapianto
• Anticorpi monoclonali (come quelli usati per trattare malattie autoimmuni e cancro)
• Terapie con cellule staminali (come per alcuni tumori o malattie genetiche)
• Altre terapie cellulari (come le cellule T specifiche usate per trattare il cancro)
• Terapie geniche (come quelle per malattie genetiche)

Come funzionano i biologici?

Diverse terapie biologiche hanno scopi, obiettivi e design diversi e funzionano tutte in modo leggermente diverso. Non esitate a chiedere al vostro medico se avete domande sulla particolare terapia biologica rilevante per voi.

Ad esempio, tocilizumab (nome commerciale Actemra), un biologico usato per trattare l'artrite reumatoide, appartiene a una classe di terapie biologiche chiamate anticorpi monoclonali. Tecnicamente, tocilizumab è un anticorpo monoclonale ricombinante anti-recettore IL-6 umano IgG1. A differenza degli anticorpi che il tuo corpo produce naturalmente, questo tipo di anticorpo non combatte le infezioni. Invece, può essere utilizzato per indirizzare direttamente condizioni come l'artrite reumatoide.

IL-6 è una citochina (una molecola di segnalazione immunitaria). Può legare le cellule e inviare segnali. Quando l'IL-6 si lega, tende ad aumentare l'infiammazione e altri processi che peggiorano l'artrite reumatoide. Tocilizumab blocca parzialmente il recettore per IL-6, che può ridurre i sintomi.

Questi particolari anticorpi monoclonali vengono prodotti attraverso una serie di passaggi, a partire dalla produzione precoce di anticorpi nei topi. Quindi gli scienziati modificano questi anticorpi, sostituendoli in gran parte con porzioni di anticorpi umani. All'interno del laboratorio vengono realizzate molte copie identiche di questi nuovi anticorpi. Questi anticorpi ibridi possono quindi essere somministrati al paziente per aiutare a bloccare la risposta del corpo a IL-6.

Se un biologico ha "ab" alla fine del suo nome, è un buon indizio che il prodotto è una sorta di anticorpo modificato.

In che modo le terapie biologiche sono diverse dai farmaci farmaceutici tradizionali?

In generale, il processo di produzione dei farmaci biologici è più complicato rispetto a quello dei farmaci a piccole molecole (trattamenti farmacologici "non biologici", come l'aspirina). Questo fa parte del motivo per cui i farmaci biologici sono in genere più costosi delle alternative di trattamento non biologico. Poiché il processo di produzione è così complicato, la struttura dei prodotti biologici potrebbe non essere completamente compresa. Potrebbe essere difficile o impossibile per un'altra azienda replicarlo esattamente.

I biologici sono molecole più grandi e complesse rispetto ai farmaci farmaceutici tradizionali. A differenza dei prodotti farmaceutici tradizionali, richiedono alcuni componenti da un organismo vivente per essere fabbricati.

Nel complesso, le terapie biologiche sono più mediate dal target rispetto ai trattamenti non biologici. Ad esempio, il metotrexato e la sulfasalazina sono duenon-trattamenti farmacologici biologici per l'artrite reumatoide. Questi farmaci agiscono su più parti diverse del sistema immunitario di una persona. Al contrario, le terapie biologiche per l'artrite reumatoide hanno obiettivi molto specifici (come il blocco di un recettore specifico per una molecola immunitaria mirata). Ciò riduce la probabilità di alcuni effetti collaterali, sebbene altri rappresentino ancora un potenziale rischio.

I biologici tendono ad essere più sensibili al calore e alla luce. Spesso non possono essere assunti per via orale, ma devono essere somministrati per iniezione o infusione.

Condizioni che possono essere trattate con terapia biologica

Le terapie biologiche sviluppate più di recente hanno rivoluzionato il trattamento di molte malattie diverse. Sono stati particolarmente importanti per il trattamento di malattie autoimmuni, cancro e alcune condizioni genetiche.

Ad esempio, sono state sviluppate terapie biologiche per trattare quanto segue:

• Artrite reumatoide
• Psoriasi
• Spondilite anchilosante
• Morbo di Crohn
• Sclerosi multipla
• Retinopatia diabetica
• Degenerazione maculare legata all'età
• Diabete
• Tumore gastrico
• Cancro al seno
• Cancro al colon
• Forme di leucemia e linfoma
• Infertilità
• Osteoporosi
• Fibrosi cistica
• Emofilia
• Anemia falciforme

Biologici nelle malattie autoimmuni

Alcuni dei farmaci biologici più comunemente usati sono usati per le malattie autoimmuni, malattie in cui il sistema immunitario del corpo gioca un ruolo nell'attaccare in modo anomalo il proprio tessuto. Questi includono condizioni come l'artrite reumatoide, la psoriasi, il morbo di Crohn e altri. Molte di queste particolari terapie sono approvate dalla FDA per il trattamento di più di un tipo di malattia autoimmune.In alcuni casi, i medici possono prescrivere questi trattamenti off-label se non sono stati sottoposti a tutta la serie di studi necessari per l'approvazione della FDA, ma ci sono ancora buone ragioni per pensare che potrebbero essere efficaci.

Poiché i farmaci biologici sono spesso costosi e più difficili da somministrare, vengono spesso (ma non sempre) somministrati dopo aver provato un altro tipo di terapia non biologica.

Uno dei tipi più comuni di moderne terapie biologiche per le malattie autoimmuni è il bloccante del TNF. I bloccanti del TNF includono i popolari farmaci etanercept (Enbrel), adalimumab (Humira) e infliximab (Remicade). Tutti questi farmaci bloccano gli effetti infiammatori a valle di una molecola immunitaria chiamata TNF-alfa. Sono approvati dalla FDA per diverse malattie autoimmuni.

Altri farmaci biologici sono stati sviluppati per bloccare i recettori per diverse molecole immunitarie. Altri sono stati progettati per colpire le cellule T, cellule specifiche del sistema immunitario. Alcuni di questi altri farmaci biologici importanti nella malattia autoimmune includono:

• Ustekinumab (Stelara)
• Secukinumab (Cosentyx)
• Abatacept (Orencia)
• Guselkumab (Tremfya)

Un altro importante biologico nella malattia autoimmune è l'interferone beta-1a (Avonex), che è un trattamento chiave per la sclerosi multipla.

Biologici nel trattamento del cancro

Anche le terapie biologiche sono molto importanti per il trattamento del cancro e molte continuano ad essere sviluppate. Esistono molti tipi diversi di questi trattamenti. A volte vengono utilizzati come trattamento di prima linea. Altre volte vengono utilizzati dopo che altri trattamenti hanno fallito o nei tumori avanzati. Spesso vengono utilizzati in aggiunta ad altri trattamenti.

Alcuni di questi trattamenti sono anticorpi terapeutici. Ad esempio, il farmaco, pembrolizumab (Keytruda) è un anticorpo di concezione biologica approvato per il trattamento di molti diversi tipi di tumori solidi. Funziona prendendo di mira un particolare recettore che si trova su alcune cellule immunitarie. Ciò consente alle cellule immunitarie di distruggere più facilmente le cellule tumorali. Questi tipi di terapie biologiche che stimolano il sistema immunitario del corpo a combattere meglio il cancro sono chiamati immunoterapie.

Altri tipi di anticorpi terapeutici interferiscono con le vie di segnalazione che promuovono la crescita del tumore, come il trastuzumab (Herceptin). Oppure possono indurre le cellule tumorali a distruggersi, come il rituximab (Rituxan). In altri casi, possono essere collegati a una sostanza tossica, che può aiutare a distruggere le cellule tumorali. Ad esempio, il farmaco ado-trastuzumab emtansine (Kadcyla) funziona in questo modo. Esistono anche altri tipi di anticorpi terapeutici.

La terapia cellulare immunitaria è un'altra importante area della terapia biologica contro il cancro in fase di sviluppo. Ciò comporta la raccolta di alcune cellule immunitarie di un individuo, la loro modifica in qualche modo e quindi la reiniezione. Questo rende le cellule immunitarie della persona più in grado di attaccare il tumore. La terapia con linfociti infiltranti il ​​tumore e la terapia con cellule CAR-T rientrano entrambe in questa categoria.

Un'altra importante classe di prodotti biologici include le proteine ​​prodotte in un laboratorio. Ad esempio, diverse molecole immunitarie diverse (diversi tipi di interferoni e interleuchine) vengono utilizzate per più tipi di cancro.

Biologici nelle malattie genetiche rare

La terapia biologica è anche molto importante nel trattamento delle malattie genetiche rare. Questo probabilmente diventerà sempre più importante in futuro man mano che saranno disponibili sempre più terapie genetiche. Ad esempio, alcune terapie biologiche per il trattamento delle malattie rare includono la terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Gaucher, i fattori della coagulazione del sangue per l'emofilia o le immunoglobuline per le persone con determinate malattie immunitarie genetiche.

Anche i trapianti di cellule staminali, usati per trattare molti tipi di malattie genetiche rare, inclusa l'anemia falciforme, sono una sorta di terapia biologica. I ricercatori stanno anche continuando a sviluppare terapie a base di RNA e terapie geniche che potrebbero essere utilizzate per curare molte malattie rare.

Potenziali effetti collaterali

I potenziali effetti collaterali dei farmaci biologici variano in base alla specifica terapia biologica coinvolta. In alcuni casi, questi effetti collaterali sono piuttosto lievi, come un'eruzione cutanea. Alcuni altri effetti collaterali comuni potrebbero includere infezioni respiratorie, reazioni simil-influenzali o arrossamento nel sito di iniezione.

Tuttavia, sono possibili anche effetti collaterali più gravi, come una grave reazione allergica. Ci sono alcuni potenziali effetti collaterali specifici delle terapie biologiche che prendono di mira diverse parti del sistema immunitario.In particolare, molti di questi trattamenti comportano il rischio di immunosoppressione. Ciò significa che una parte del tuo sistema immunitario non può rispondere per combattere le infezioni come farebbe normalmente. Questo potrebbe renderti più suscettibile a determinati tipi di infezioni. In alcuni casi, potrebbero correre il rischio di riattivare infezioni dormienti che altrimenti non ti darebbero necessariamente un problema, come la tubercolosi.

Alcune terapie biologiche che prendono di mira il sistema immunitario possono anche aumentare il rischio di alcuni tumori, ma questo non è vero per tutte le terapie biologiche. Inoltre, il rischio potrebbe essere solo minimo o inesistente in un farmaco che altrimenti offre molti potenziali benefici. Parla con il tuo medico per assicurarti di prendere una decisione che abbia senso per te. I rischi sono generalmente meglio compresi per le terapie biologiche che esistono da un po 'di tempo rispetto ai trattamenti più recenti. Il medico può darti un'idea migliore dei potenziali effetti collaterali di una particolare terapia biologica nella tua situazione.

I prodotti biologici sono sicuri da usare durante la gravidanza e l'allattamento?

La maggior parte delle terapie biologiche non sono state studiate in donne in gravidanza o in allattamento, ma sappiamo che trattamenti biologici specifici possono essere pericolosi per un feto o un bambino che allatta. Tuttavia, può anche essere un rischio interrompere un trattamento biologico se ne stai già utilizzando uno. Parla con il tuo medico della tua situazione particolare e dei rischi e dei benefici complessivi. Se stai assumendo una terapia biologica e scopri di essere incinta, non smettere subito di prenderlo. Chiama invece l'ufficio del tuo medico e spiegagli la situazione.

Prima di prendere

Come sempre, il medico vorrà fare un'accurata anamnesi e un esame clinico prima di prescrivere una terapia biologica. Ciò aiuterà il medico ad assicurarsi che i potenziali benefici del trattamento superino i potenziali rischi. In alcuni casi, il medico dovrà assicurarsi di non avere determinati fattori di rischio prima di iniziare un biologico. Le persone con determinate condizioni mediche potrebbero non essere in grado di ottenere trattamenti biologici. Oppure potresti dover fare un test di screening per la tubercolosi o un test di screening per l'epatite. Ma questo non sarà necessario per ogni tipo di terapia biologica. Il tuo medico ti farà sapere quali test di screening potrebbero avere senso per te.

In generale, non dovresti ricevere determinati tipi di vaccini (quelli che contengono componenti virali vivi) mentre prendi farmaci biologici che influenzano il tuo sistema immunitario e possono aumentare le probabilità di contrarre infezioni. Quindi potrebbe essere necessario ottenere alcuni di questi vaccini prima di iniziare la terapia.

È possibile assumere farmaci biologici con altre terapie non biologiche?

Sì, di solito. I trattamenti biologici sono spesso presi insieme a terapie non biologiche più vecchie. Ad esempio, qualcuno con artrite reumatoide potrebbe continuare a prendere metotrexato aggiungendo un ulteriore trattamento biologico. In altri casi, il trattamento biologico sostituirà le precedenti terapie non biologiche. Dipenderà dalla tua situazione specifica.

Come vengono somministrati i prodotti biologici?

Questo varia in base al prodotto biologico specifico. Attualmente, la maggior parte dei farmaci biologici non può essere assunta per via orale, sebbene le aziende farmaceutiche stiano lavorando per sviluppare terapie orali.

In generale, i biologici vengono somministrati come iniezioni o infusioni. Potresti essere in grado di farti un'iniezione sotto la pelle o potresti volere l'aiuto di un membro della famiglia.

Le terapie biologiche sono sensibili al calore e alla luce, quindi segui attentamente le istruzioni di preparazione fornite dal tuo medico.

Le infusioni endovenose vengono somministrate attraverso una vena. Questi di solito richiedono più tempo, forse un paio d'ore. Questi sono tipicamente dati in uno studio medico.

In alcuni casi è necessario un solo trattamento. In altri, il trattamento biologico dovrà essere assunto a intervalli regolari nel tempo.

Quanto velocemente funzionano i biologici?

La velocità con cui agisce un farmaco biologico dipende dalla particolare terapia. Ad esempio, un'iniezione di insulina inizia a funzionare quasi immediatamente. Ma per qualcosa come una terapia biologica per l'artrite reumatoide o la psoriasi, potresti non notare miglioramenti per un paio di settimane o anche un mese o più. Chiedi al tuo medico cosa potresti aspettarti nella tua situazione particolare.

Cosa sono i biosimilari?

A causa del modo in cui vengono fabbricati i prodotti biologici, è difficile per le aziende concorrenti produrre prodotti esattamente equivalenti alle terapie biologiche inizialmente sviluppate. A differenza dei farmaci composti chimici più vecchi, la maggior parte dei farmaci biologici non ha equivalenti generici rigorosamente definiti. La FDA definisce i generici come aventi esattamente lo stesso ingrediente attivo di un farmaco di marca. Non solo, ma sono anche bioequivalenti, cioè hanno la stessa forma di dosaggio, forza, qualità e prestazioni.

Invece, i biologici hanno qualcosa chiamato "biosimilari", che sono stati definiti dalla legge nel 2009. Questi trattamenti sono approvati dalla FDA in quanto non hanno differenze clinicamente significative dall'agente di marca originale. Dovrebbero funzionare allo stesso modo del prodotto di riferimento e dovrebbero essere altrettanto sicuri ed efficaci. I biosimilari sono generalmente meno costosi del prodotto originale, ma le aziende farmaceutiche hanno fatto pressioni contro il loro utilizzo, sostenendo la mancanza di prove di sicurezza ed equivalenza.

Se è disponibile un biosimilare, assicurati di parlare con il tuo medico se è l'opzione migliore per te. Ha anche senso assicurarsi che la FDA abbia designato il biosimilare come intercambiabile con il prodotto originale.