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Il 6 novembre, il gruppo di esperti esterni della FDA ha concluso che i dati clinici non supportano l'approvazione del farmaco di Biogen per l'Alzheimer, aducanumab. Dieci degli 11 membri del panel hanno votato che i dati forniti da Biogen non erano sufficienti per dimostrare che l'aducanumab potrebbe rallentare il declino cognitivo nelle persone con Alzheimer.
Ora la FDA deve determinare se procederà con l'approvazione del farmaco.
La Food and Drug Administration (FDA) prevede di incontrare un gruppo di esperti all'inizio di novembre per determinare se un farmaco controverso per il trattamento della malattia di Alzheimer debba essere approvato per l'uso da parte dei consumatori. Il farmaco, noto come aducanumab, è stato studiato in studi clinici l'anno scorso che sono stati sospesi. Il produttore del farmaco, Biogen, ha successivamente rilasciato dati che suggeriscono che il farmaco è effettivamente efficace nel rallentare la progressione della malattia di Alzheimer.
Il comitato di esperti si riunirà tramite una piattaforma di conferenza online il 6 novembre, ma i materiali di base e le presentazioni preregistrate saranno disponibili al pubblico almeno due giorni lavorativi prima, secondo la FDA. La FDA ha anche stabilito un docket dove i membri del pubblico possono scrivere con dati, informazioni e punti di vista. Amit Sachdev, MD, direttore medico del dipartimento di neurologia presso la Michigan State University, dice a Verywell che il gruppo di esperti è "una parte standard del processo di approvazione".
Aducanumab ha una storia leggendaria. Biogen ha interrotto due sperimentazioni cliniche di fase 3 per il farmaco nel marzo 2019, dopo aver stabilito che il farmaco non raggiungeva i suoi obiettivi di trattamento dell'Alzheimer. L'azienda ha inoltre interrotto lo sviluppo di aducanumab. Ma, il 22 ottobre 2019, Biogen ha rivelato che stavano richiedendo l'approvazione per la commercializzazione del farmaco da parte della FDA.
In un comunicato stampa, Biogen ha spiegato che la società ha rianalizzato i dati dello studio per includere i pazienti che avevano continuato a prendere il farmaco oltre la data limite del 26 dicembre 2018 fino al 21 marzo 2019. Uno studio ha mostrato un "Significativa riduzione del declino clinico", ha detto la società.
"I pazienti che hanno ricevuto aducanumab hanno sperimentato benefici significativi sulle misure della cognizione e della funzione come la memoria, l'orientamento e il linguaggio", ha continuato l'annuncio. "I pazienti hanno anche sperimentato benefici nelle attività della vita quotidiana, tra cui la gestione delle finanze personali, l'esecuzione di lavori domestici come pulire, fare la spesa e fare il bucato e viaggiare in modo indipendente fuori casa".
Biogen ha anche affermato a novembre 2019 che la società non dovrebbe essere tenuta a fare un'altra prova.
Il farmaco ha ottenuto risposte contrastanti da parte dei medici e delle comunità di Alzheimer. L'Alzheimer's Association ha dichiarato in un comunicato stampa che è "incoraggiato" che Biogen persegua l'approvazione della FDA di aducanumab, aggiungendo: "tutti i trattamenti attualmente perseguiti che sono considerati sicuri dovrebbero essere continuati per determinarne l'efficacia".
Ma alcuni si sono rivolti ai social media per dire che l'approvazione del farmaco sembra affrettata.
Più di 5 milioni di americani hanno la malattia di Alzheimer, secondo l'Alzheimer's Association. La malattia è la sesta causa di morte negli Stati Uniti e attualmente non esistono cure mediche per fermarne lo sviluppo. Se approvato, aducanumab diventerebbe la prima terapia autorizzata per rallentare il declino della malattia di Alzheimer.
Che cosa significa per te
Se l'aducanumab è approvato, può aiutare a rallentare la progressione dei sintomi nelle persone con malattia di Alzheimer. Se hai una persona cara con la malattia, chiedi al tuo medico se il farmaco può essere adatto a loro, se diventa disponibile per l'uso da parte dei consumatori.
Nozioni di base di Aducanumab
Aducanumab è un anticorpo monoclonale, il che significa che è una versione di un anticorpo creata in laboratorio. Un anticorpo è un componente proteico del sistema immunitario che circola nel sangue.Gli anticorpi riconoscono le sostanze estranee nel corpo e lavorano per neutralizzarle.
L'aducanumab, somministrato per via endovenosa, si lega selettivamente alle proteine amiloidi selezionate. Nella malattia di Alzheimer, livelli anormali di alcune proteine amiloidi si aggregano per formare placche che si raccolgono tra i neuroni e interrompono la funzione cellulare. La ricerca è ancora in corso per capire meglio come e in quale fase dell'Alzheimer, certe forme di amiloidi influenzano la malattia e la sua progressione.
In uno studio clinico, aducanumab ha mostrato una sostanziale riduzione delle placche amiloidi.
“Questa scoperta è stata solida e indiscutibile; le placche erano notevolmente diminuite in tutte le regioni cerebrali corticali esaminate ", secondo un rapporto pubblicato inThe Lancet"Tuttavia, gli effetti clinici, valutati utilizzando quattro scale cliniche dopo sei e 12 mesi di trattamento, erano molto meno certi". Tuttavia, afferma il rapporto, "questo primo studio ha dimostrato che l'aducanumab è un robusto buster della placca amiloide".
Cosa ne pensano gli esperti?
Nel complesso, sono entusiasti della possibilità di offrire il farmaco ai pazienti. "Ci sono alcune persone che ne trarranno beneficio", dice Sachdev.
Scott Kaiser, MD, geriatra e direttore del Geriatric Cognitive Health for Pacific Neuroscience Institute presso il Providence Saint John's Health Center in California, dice a Verywell che il farmaco è "molto eccitante".
"Le terapie per affrontare la malattia di Alzheimer sono state elusive", dice. "Attualmente non esiste una terapia farmacologica che modifichi la malattia in modo significativo. Il fatto che ci sia qualcosa che può fornire vantaggi è un'impresa enorme. Essendo qualcuno che si prende cura dei pazienti affetti da demenza ogni giorno, se potessi ritardare la progressione dei sintomi, mantenere l'indipendenza delle persone per un periodo di tempo maggiore, questo è un fattore significativo nella vita delle persone ".
Se approvato, aducanumab "offre speranza ai pazienti e alle famiglie dove ci sono pochissime opzioni", dice Kaiser. Kaiser ammette che è "insolito" per un'azienda cambiare la decisione di interrompere un processo. Ma, aggiunge, "quando si guardano le prove, sembra abbastanza chiaro che ci sono dei vantaggi". La grande domanda, dice Kaiser, è se siano necessari ulteriori studi per determinare se il farmaco è sicuro. "Questo è il lavoro di questo comitato", dice.
Sebbene il farmaco sia promettente, Sachdev sottolinea che "esiste la preoccupazione che il farmaco funzioni troppo tardi nel processo della malattia".
Mentre Sachdev afferma di sperare che l'aducanumab possa aiutare alcuni malati di Alzheimer in futuro, sottolinea anche l'importanza di una vita sana. “Un invecchiamento grazioso spesso comporta una certa perdita di memoria. È difficile sapere chi svilupperà problemi con le attività quotidiane e chi no ”, dice. “Per la maggior parte delle persone, un nuovo farmaco non sarà la risposta giusta. L'approccio migliore è promuovere un cervello sano promuovendo un corpo sano ".
