Una sperimentazione clinica di fase 1 è la prima fase di tre o quattro fasi di studi di ricerca per testare un trattamento sugli esseri umani. L'obiettivo principale di una sperimentazione clinica è determinare se un farmaco o una procedura è sicura per l'uso umano. Prima delle sperimentazioni cliniche di fase 1, un farmaco deve essere studiato approfonditamente sulle cellule della malattia in laboratorio e / o su animali da laboratorio. Il ruolo degli studi clinici di fase 1 sul cancro, tuttavia, è cambiato enormemente negli ultimi anni, principalmente a causa del Progetto Genoma Umano (HGP). Completato nel 2003, l'HGP ha permesso agli scienziati di scoprire la sequenza di tutti i geni trovati negli esseri umani, il che ha consentito progressi medici nella diagnosi e nel trattamento di molte malattie, incluso il cancro. uno sforzo "ultimo fosso", con solo una piccola possibilità che una persona ne trarrebbe beneficio. Invece, partecipare a una sperimentazione clinica di fase 1 può essere un'opzione eccellente (e unica) per prolungare la vita.
Yuri_Arcurs / Getty Images
Inoltre, poiché molti farmaci in fase di sperimentazione in questi studi sono stati attentamente concepiti per interferire con obiettivi specifici nella progressione e diffusione del cancro, ad esempio, tendono ad essere meno "rischiosi" rispetto al passato. Al momento, ci sono molte persone che sopravvivono al cancro a causa dell'esistenza di questi studi sperimentali.
Tieni presente che lo scopo degli studi clinici è trovare trattamenti che funzionano meglio o hanno meno effetti collaterali rispetto ai farmaci attualmente disponibili. Tutti i farmaci usati per trattare il cancro (o qualsiasi condizione) sono stati testati una volta in uno studio clinico. E durante quel periodo di prova, le uniche persone che sono state in grado di raccogliere i benefici di questi trattamenti sono state quelle che sono state arruolate nel gruppo di studio della sperimentazione clinica.
Definizione e scopo delle sperimentazioni cliniche di fase 1
Gli studi clinici di fase 1 devono essere eseguiti per vedere se un farmaco o un trattamento sperimentaleèsicuro.Dopo che il trattamento è stato testato in laboratorio o sugli animali (chiamato test preclinico), entra in una sperimentazione clinica di fase 1 che prevede test sugli esseri umani. È importante notare che i test preclinici sono spesso estesi e devono essere trovati risultati significativi e positivi per ottenere l'approvazione di uno studio sull'uomo.
Caratteristiche
Gli studi clinici di fase 1 coinvolgono solo un piccolo numero di persone per determinare se un farmaco o un trattamento è sicuro e per determinare la dose migliore di un farmaco e come dovrebbe essere somministrato (per via orale o endovenosa). Di solito viene utilizzata una dose bassa di farmaco e un gruppo può essere diviso in modo che alcune persone ricevano una dose più alta e altre una dose più bassa del farmaco.
Sebbene lo scopo principale di questi studi sia valutare la sicurezza del trattamento, possono anche determinare che un trattamento sembra funzionare favorevolmente contro il cancro se i soggetti arruolati rispondono bene al farmaco (ad esempio se il cancro si stabilizza o diminuisce di dimensioni).
Monitoraggio
Poiché gli studi di fase 1 sono i primi studi ad essere testati sugli esseri umani, e quindi comportano i maggiori rischi, le persone arruolate nello studio sono solitamente monitorate molto attentamente dai ricercatori dello studio. Ad esempio, i campioni di sangue e di urina possono essere raccolti regolarmente. Inoltre, questi studi vengono spesso condotti presso i principali centri oncologici (come i centri designati dal National Cancer Institute) che hanno oncologi specializzati in specifici tipi di cancro.
Altre fasi delle sperimentazioni cliniche
Ci sono tre fasi di studi clinici che devono essere completati prima che un farmaco venga approvato dalla Food and Drug Administration (FDA). Se compare un trattamentosicuroal termine di una sperimentazione clinica di fase 1, può quindi passare a una sperimentazione clinica di fase 2, uno studio condotto per vedere se un trattamento èefficace. Se un farmaco o un trattamento è ritenuto sicuro in uno studio di fase 1 ed efficace in uno studio di fase 2, entrerà in uno studio clinico di fase 3. Gli studi clinici di fase 3 hanno una popolazione di studio molto più ampia e vengono eseguiti per vedere se un trattamento non è solo sicuro ed efficace mafunziona meglio o ha meno effetti collateralirispetto ai trattamenti attualmente disponibili.
Le sperimentazioni cliniche di fase 1 sono cambiate
Gli studi clinici di fase 1 e ciò che ci si può aspettare se si viene arruolati in uno di essi sono cambiati in modo significativo solo negli ultimi anni.
Con il progresso della medicina di precisione, che consente al trattamento di tenere conto delle differenze genetiche individuali, è probabile che gli studi clinici di fase 1 continueranno a offrire più promesse per gli individui piuttosto che semplici studi eseguiti per vedere se un farmaco è sicuro.
La terapia mirata contro il cancro, che prende di mira specifiche anomalie cellulari e differisce dalla chemioterapia standard, può aiutare a fare la differenzail tuoDopo tutto, se puoi inibire un passaggio specifico che il cancro deve attraversare per dividersi (e quindi crescere e diffondersi), c'è una ragionevole possibilità che il cancro che ha dimostrato di dipendere da quel passaggio risponda.
I farmaci mirati hanno spesso maggiori probabilità di tenere sotto controllo il cancro per un po 'di tempo, così come i farmaci immunoterapici possono provocare una risposta duratura a lungo termine.
Un esempio: Vitrakvi (Larotrectinib)
Un esempio di uno studio clinico di fase 1 di successo è quello della terapia mirata Vitrakvi (Larotrectinib), che ha ottenuto l'approvazione accelerata dalla FDA nel 2018. Questo farmaco agisce inibendo un passo nella crescita dei tumori che hanno una particolare genetica profilo, piuttosto che su qualsiasi tipo di cancro (sono state studiate persone con più di 17 tipi di cancro, inclusi adulti e bambini).
Negli studi clinici di fase 1 che hanno portato all'approvazione, il farmaco è stato somministrato a persone con tumori avanzati che non avevano altre opzioni di trattamento disponibili o avevano progredito con quelle opzioni. Dei partecipanti allo studio, il 75% ha risposto al farmaco e molti hanno continuato a rispondere al termine del periodo di studio, dopo nove mesi. In confronto, se le persone fossero state trattate con la chemioterapia (se questa fosse anche un'opzione), la maggior parte avrebbe visto la progressione del cancro entro sei mesi. C'erano anche alcune persone con cancro metastatico o inoperativo che avevano una progressione del tumore abbastanza significativa da poter quindi eseguire un intervento chirurgico curativo.
Considerando una sperimentazione clinica di fase 1
Ci sono alcuni motivi per cui qualcuno potrebbe prendere in considerazione la partecipazione a una sperimentazione clinica di fase 1. Una è la speranza di migliorare la medicina che possa aiutare altri con la stessa malattia in futuro. Un altro è la speranza che un nuovo farmaco o una nuova procedura che non è stata ancora testata sugli esseri umani offra una possibilità di sopravvivenza quando altri trattamenti hanno fallito. L'unico modo in cui si ottengono progressi nella cura del cancro e nella successiva sopravvivenza è attraverso la partecipazione umana a studi clinici. Detto questo, le sperimentazioni cliniche non sono per tutti.
Rischi e vantaggi
È importante considerare tutti i rischi e i benefici degli studi clinici se stai pensando di partecipare a uno di questi studi. Spesso è utile annotare sia i pro che i contro dello studio su un foglio di carta in modo da poter valutare visibilmente le opzioni. Non esiste una scelta giusta o sbagliata, solo la scelta che è meglio per te.
Altre opzioni per ricevere farmaci sperimentali
Per la maggior parte, l'unico modo per utilizzare un farmaco sperimentale (sperimentale) è partecipare a una sperimentazione clinica. Non è sempre così e alcune persone possono qualificarsi per un uso compassionevole di droghe o per un accesso ampliato a farmaci non ancora approvati dalla FDA. Se non sei idoneo per una sperimentazione clinica ma un farmaco sperimentale sembra promettente per il tuo tumore in particolare, tu può optare per un uso compassionevole di droghe.
Linea di fondo
Gli studi clinici di fase 1 sono i primi studi medici in cui un farmaco nuovo o appena migliorato viene testato sugli esseri umani. Sebbene tradizionalmente questo sia stato fonte di ansia e abbia portato a barzellette sull'essere una "cavia", questi studi iniziali possono essere considerati in modi diversi. Da un lato possono essere rischiosi. Dopotutto, lo scopo principale di queste prove è determinare se un farmaco è sicuro per le persone (e anche avere un'idea della dose migliore da usare).
Tuttavia, da una diversa angolazione, i benefici possono superare i rischi di una sperimentazione clinica di fase 1. Molti studi clinici di fase 3 confrontano farmaci che sono già stati esaminati. Per i malati di cancro, la speranza può essere che un farmaco migliori la sopravvivenza anche solo per pochi mesi. Un nuovo farmaco sperimentale (e forse una nuova categoria di farmaci) può aiutare più di ogni altra cosa attualmente disponibile.
