Città della speranza / Jodi Cruz
Punti chiave
- I progressi nel trapianto di cellule insulari ora consentono ai pazienti con diabete di tipo 1 di vivere una vita senza insulina.
- Le donazioni di organi estendono e migliorano la qualità della vita dei destinatari.
Jodi Cruz aveva 16 anni quando ricevette per la prima volta la diagnosi di diabete di tipo 1. A causa delle sue condizioni, ha dovuto monitorare il suo livello di zucchero nel sangue e prendere insulina più volte al giorno per anni. Ma nel tempo, la gestione delle sue condizioni è diventata sempre più difficile, portando a episodi di bassi livelli di zucchero nel sangue ed effetti a lungo termine.
Nel tentativo di migliorare le sue condizioni, Cruz ha trascorso 10 anni contattando diverse strutture di ricerca che offrono studi clinici per trattamenti sperimentali per il diabete di tipo 1. Non è stato fino al 2018 che ha trovato un successo. Un amico le ha suggerito di contattare City of Hope in merito a uno studio clinico che coinvolge il trapianto di cellule insulari. City of Hope, una struttura di ricerca medica leader con più sedi in tutta la California, sta conducendo una sperimentazione clinica che potrebbe consentire alle persone con diabete di tipo 1 di vivere una vita senza insulina.
Cruz è stato il primo a partecipare alla loro nuova sperimentazione clinica sul trapianto di cellule insulari per pazienti con diabete di tipo 1.
Prima del trapianto
Quando Cruz ha avuto il suo figlio più piccolo e terzo, nel 2005, ha sperimentato crescenti difficoltà a gestire i suoi zuccheri nel sangue. Il suo microinfusore, che di solito impediva al suo livello di zucchero nel sangue di andare troppo in alto, non era sempre in grado di prevenire episodi di ipoglicemia.
"Testavo il mio livello di zucchero nel sangue a volte da otto a dieci volte al giorno", dice Cruz a Verywell. "Invecchiando, ho smesso di sentire gli alti e bassi, il che significava che le persone intorno a me avrebbero dovuto conoscere i sintomi. Portavo una borsa piena di Life Savers ovunque andassi perché il mio zucchero poteva abbassarsi da un momento all'altro. Ha spaventato i miei figli e non volevo esercitare quella pressione su di loro. "
Cruz stava anche iniziando rapidamente a sperimentare alcuni degli effetti a lungo termine del diabete prolungato e scarsamente controllato. “Avevo la neuropatia ai piedi. La mia ultima gravidanza è stata ad alto rischio e i miei reni hanno iniziato a fallire ", dice Cruz. Temeva di non poter vivere abbastanza per vedere i suoi tre figli diplomarsi a scuola o avere figli propri. "A quel punto, ho iniziato a fare domanda per ogni studio che riuscivo a trovare perché avevo la responsabilità di essere la loro mamma."
Quando Cruz ha incontrato per la prima volta Fouad R. Kandeel, MD, PhD, il direttore dell'Islet Cell Transplantation Program a City of Hope, le ha offerto la possibilità di avere un tradizionale trapianto di cellule insulari o essere il primo a partecipare al nuovo isolotto di City of Hope sperimentazione clinica di trapianto di cellule. È stata visitata per la prima volta a City of Hope nel gennaio 2019 e si è qualificata per la partecipazione allo studio nel maggio 2019. Il 7 luglio 2019, Cruz ha ricevuto il suo trapianto di cellule insulari.
Come funziona il trapianto di cellule insulari?
Le cellule delle isole, situate all'interno del pancreas, sono responsabili della produzione di una varietà di ormoni, inclusa l'insulina.
Secondo Kandeel, le cellule delle isole vengono raccolte da un pancreas donatore deceduto e infuse direttamente nel ricevente attraverso la vena porta nel fegato. Le cellule delle isole si incorporano nel fegato, dove sono in grado di produrre insulina in risposta ai livelli di zucchero nel sangue del corpo e assumere la funzione delle cellule insulari malate del ricevente.
A differenza dei trapianti di organi interi, l'infusione di cellule insulari non richiede un intervento chirurgico importante. I destinatari generalmente ricevono solo una leggera sedazione e di solito possono lasciare l'ospedale da uno a cinque giorni dopo il trapianto. Come altri trapianti di organi, i destinatari del trapianto di isole devono assumere farmaci immunosoppressori (anti-rigetto) per sopprimere la capacità del sistema immunitario di attaccare le cellule del donatore.
Se hai il diabete di tipo 1, il tuo pancreas non produce insulina o produce pochissima insulina. L'insulina è un ormone che aiuta lo zucchero nel sangue a entrare nelle cellule del corpo dove può essere utilizzato per produrre energia.
Il trapianto di cellule insulari è in fase di sviluppo dal 1972, ma tradizionalmente non ha avuto un alto tasso di successo a lungo termine, afferma Kandeel. Nel 2000, i ricercatori dell'Università di Edmonton in Canada hanno apportato modifiche ai farmaci immunosoppressori utilizzati per prevenire il rigetto delle cellule delle isole donatrici e hanno segnalato diversi individui con diabete di tipo 1 in grado di interrompere il trattamento con insulina per almeno un anno. Tuttavia, entro cinque anni dal trapianto, meno del 10% delle persone non aveva ancora l'insulina.
City of Hope voleva migliorare queste statistiche, così nel 2004 ha iniziato il trapianto di cellule insulari, con l'intenzione di migliorare il controllo della glicemia e aumentare l'indipendenza dall'insulina. L'adeguamento dei farmaci usati per proteggere le isole prima e dopo il trapianto ha migliorato ulteriormente i risultati. Tuttavia, i riceventi hanno ancora spesso bisogno di più di un trapianto per ottenere un numero sufficiente di cellule insulari per interrompere il trattamento con insulina. Anche allora, le isole trapiantate possono smettere di funzionare nel tempo.
Cruz è stato il primo partecipante a un nuovo studio clinico che mira a migliorare i risultati dopo un singolo trapianto di isole somministrando un ormone chiamatogastrina.
La gastrina è un ormone intestinale naturale presente nel pancreas durante il suo sviluppo nell'embrione. Partecipa alla formazione del pancreas normale. Dopo la nascita, viene anche secreto nello stomaco per controllare la secrezione acida dello stomaco. Nei primi studi clinici, i pazienti diabetici trattati con gastrina e altri fattori di crescita richiedevano meno insulina dopo quattro settimane di trattamento con gastrina. L'effetto è durato più di 12 settimane dopo l'interruzione del trattamento, suggerendo che la gastrina potrebbe aver aumentato il numero di cellule che producono insulina.
I risultati di laboratorio degli scienziati di City of Hope e altri suggeriscono che il trattamento delle isole con gastrina può aiutare a proteggere le cellule dai danni e può aumentare il numero di cellule produttrici di insulina e migliorare il loro funzionamento.
City of Hope ha l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense per eseguire trapianti di cellule insulari con gastrina su venti pazienti. Dei tre individui che hanno ricevuto finora trapianti di cellule insulari secondo questo protocollo, tutti sono privi di insulina fino ad oggi, incluso Cruz, che è stato senza insulina per un anno e mezzo. Kandeel e il suo team sono incoraggiati da queste osservazioni iniziali e continuano a reclutare pazienti in studio nell'ambito di questo studio per confermare questi risultati.
I ricercatori della City of Hope ritengono che i pazienti che ricevono gastrina richiederanno meno cellule insulari per trapianto e meno procedure di trapianto di cellule insulari aggiuntive rispetto ai partecipanti trattati senza di essa per diventare privi di insulina.
Incontro con la famiglia del donatore
Quando Cruz ha saputo per la prima volta di avere un donatore, ricorda di aver chiesto al medico di dirle di più su chi fosse il donatore. Tutto quello che potevano dirle era che era un ragazzo di 18 anni della costa orientale.
Cruz provava emozioni contrastanti. "In quel momento, dovresti essere eccitato, ma avevo una figlia di 18 anni a casa", dice. "Ho pensato, 'C'è una madre là fuori che soffre molto.La mia gioia è il suo dolore. Come mamma, ha colpito troppo vicino a casa ".
La vigilia di Natale del 2019, Cruz ha ricevuto una lettera dalla famiglia del suo donatore. Ha saputo che il suo donatore si chiamava Thomas Smoot. Si era diplomato al liceo meno di un mese prima che un incidente prematuro gli tolse la vita. "Quando ho ricevuto la prima lettera, ho perso la calma perché il nome del mio donatore era Thomas, e anche il nome di mio figlio è Thomas", dice Cruz.
Pur corrispondendo, le due famiglie scoprirono di avere molto di più in comune. "C'erano così tante cose in cui eravamo uniti e non ci conoscevamo nemmeno", dice Cruz. "C'erano così tante cose in cui potevo relazionarmi".
Le famiglie hanno parlato di incontrarsi durante la festa della mamma, ma hanno annullato i programmi a causa della pandemia COVID-19. Le due famiglie alla fine si sono incontrate tramite videochiamata il 10 novembre, che sarebbe stato il ventesimo compleanno di Thomas. Cruz ha preparato la torta Hershey, una delle preferite di Thomas, in onore dell'evento.
"Era così naturale parlare con loro", dice Cruz. "Potevo vedere il dolore nei loro occhi, ma mi è piaciuto ascoltare storie su di lui perché voglio onorarlo. Volevo condividere tutto ciò che ha fatto per me ".
Le famiglie sperano di incontrarsi di persona una volta che la pandemia sarà finita.
Jodi Cruz, ricevente del trapianto di cellule isolane
Questa è la vera libertà. L'altro giorno mi sono seduto a mangiare. Non ci ho pensato; Ho appena mangiato. Pensavo di aver dimenticato qualcosa e mi sono reso conto che non stava testando il mio livello di zucchero nel sangue.
La madre di Thomas, Stephanie Planton, dice di non aver mai dubitato che Thomas avrebbe voluto essere un donatore di organi. "Non ci ho pensato due volte se si sarebbe opposto perché è così che era anche lui", dice a Verywell.
Planton dice che decidere di donare gli organi di Thomas l'ha aiutata anche a provare la sensazione di creare qualcosa di positivo da una situazione difficile.
"Avevo bisogno e volevo che ne venisse fuori qualcosa di buono, e non volevo che nessun altro sentisse quello che stavo provando", dice Planton. "Era il modo migliore in cui sapevo come cercare di assicurarmi che non ci fosse un'altra mamma o un familiare che dovrebbe lasciare andare il proprio figlio o la persona amata prima che tu sia pronto. Anche se una famiglia avesse solo un paio di giorni in più con i propri cari, lo definirei un successo perché sono un paio di giorni in più che non avrebbero avuto altrimenti ".
La vita dopo il trapianto
Da quando ha ricevuto il suo trapianto di cellule insulari, Cruz è stata in grado di vivere la sua vita liberamente senza insulina. È riuscita a lasciar andare le sue preoccupazioni per gli improvvisi cali di zucchero nel sangue e la paura di mangiare cibi che non aveva preparato. Si è persino concessa pizza, coppe di gelato al cioccolato e persino il suo primo Twinkie, tutti cibi che non poteva mangiare prima del suo trapianto.
"Questa è la vera libertà", dice Cruz. “L'altro giorno mi sono seduto a mangiare. Non ci ho pensato; Ho appena mangiato. Pensavo di aver dimenticato qualcosa e mi sono reso conto che non stava testando il mio livello di zucchero nel sangue ".
Cruz aggiunge che prima del trapianto, ha evitato i potluck per paura di ammalarsi a causa del cibo che non aveva preparato. Ora può liberarsi di quella paura e partecipare. Viaggiare è diventato più facile ora che non ha più bisogno di tenere conto della sua insulina e degli aghi.
"Mi piacerebbe poter parlare con donatori e destinatari", dice. "Dr. Kandeel vuole diffondere il messaggio. Sono pronto in un attimo a raccontare la mia storia e dare speranza a qualcuno. "
