FatCamera / Getty Images
Punti chiave
- Molti anziani con leucemia mieloide acuta (LMA) non possono ricevere il tradizionale trattamento chemioterapico aggressivo a causa della sua tossicità.
- La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato l'uso di un nuovo farmaco in combinazione con uno dei trattamenti standard per l'AML.
- La nuova terapia può essere un'opzione per i pazienti con leucemia mieloide acuta che non sono in grado di ricevere una chemio intensiva.
Il 16 ottobre, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione regolare a venetoclax, un nuovo farmaco, in combinazione con altri trattamenti standard per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta (AML). La FDA aveva inizialmente concesso il farmaco ha accelerato l'approvazione nel novembre 2018. Uno studio di agosto pubblicato inIl New England Journal of Medicineha scoperto che la terapia potrebbe ridurre la mortalità dei pazienti fino al 34%.
Venetoclax deve essere utilizzato in combinazione con azacitidina, decitabina o citarabina a basso dosaggio (LDAC) per la LMA di nuova diagnosi negli adulti di età pari o superiore a 75 anni o in coloro che hanno altre condizioni che non consentono loro di sottoporsi a chemioterapia intensiva.
"La prognosi nei pazienti anziani con LMA che non sono idonei a ricevere la chemioterapia intensiva è stata generalmente scarsa e per decenni ci sono state opzioni di trattamento limitate per questi pazienti", Tony Lin, PharmD, direttore scientifico senior di AbbVie, la società che produce venetoclax , dice a Verywell. "La nostra recente approvazione della FDA è importante perché i dati del nostro studio VIALE-A hanno dimostrato che Venclexta (venetoclax) più azacitidina può aiutare i pazienti con LMA di nuova diagnosi, non idonei alla chemioterapia intensiva, a vivere più a lungo di quelli trattati con la sola azacitidina."
Sopravvivenza migliorata
Lo studio di agosto ha esaminato l'efficacia di due opzioni di trattamento in 431 adulti di età compresa tra 49 e 91 anni con LMA. I candidati non avevano ancora ricevuto la chemioterapia per la diagnosi e non erano idonei per un trattamento chemioterapico aggressivo a causa della loro età o delle condizioni mediche coesistenti.
Un gruppo di 145 pazienti ha ricevuto azacitidina, un farmaco di scelta consolidato per l'AML nei pazienti più anziani che non sono candidati per altri farmaci chemioterapici. Gli altri 286 pazienti hanno ricevuto azacitidina con venetoclax (Venclexta).
I pazienti trattati con azacitidina da sola avevano un tasso di sopravvivenza globale mediano di 9,6 mesi. I pazienti che hanno ricevuto insieme azacitidina e venetoclax avevano un tasso di sopravvivenza globale mediano di 14,7 mesi.
Di coloro che hanno assunto insieme azacitidina e venetoclax, il 36,7% è entrato in remissione completa, rispetto al 17,9% di coloro che hanno appena assunto azacitidina da sola.
Che cosa significa per te
Se tu o una persona cara avete la LMA e non siete un candidato per la chemioterapia, la nuova combinazione di farmaci approvata dalla FDA potrebbe essere un'opzione di trattamento praticabile per voi. Parla con il tuo oncologo per sapere se la nuova terapia è adatta a te e al tuo piano di trattamento.
Venetoclax e azacitidina
Nel 2016, venetoclax è stato approvato dalla FDA per il trattamento della leucemia linfocitica cronica (CLL). Venetoclax è il primo farmaco di una classe di farmaci che si lega alla proteina del linfoma a cellule B-2 (BCL-2), che aiuta il cancro le cellule sopravvivono. Ciò impedisce alla proteina di interagire con le cellule cancerose, facendole morire più rapidamente.
Gwen Nichols, MD
Non è una cura, ma se hai 75 anni e ottieni un altro paio di anni di vita, questo cambia il gioco.
- Gwen Nichols, MD
La FDA ha già approvato venetoclax in combinazione con altri due farmaci (decitabina o citarabina) per i pazienti con AML di età pari o superiore a 75 anni che non sono candidati alla chemioterapia tradizionale.
L'azacitidina è un tipo di farmaco chemioterapico noto come agenti demetilanti.Mira a cellule con DNA canceroso anormale. Si ritiene inoltre che aiuti il midollo osseo a produrre globuli rossi più normali, riducendo la necessità di trasfusioni di sangue.
"La chemioterapia standard purtroppo non è così efficace", dice a Verywell Gwen Nichols, MD, direttore medico della Leukemia and Lymphoma Society. "Sebbene il trattamento iniziale possa essere efficace, oltre il 60-70% degli adulti ha una ricaduta."
Molti pazienti con malattie cardiache, malattie renali e diabete non sono in grado di ricevere la chemioterapia tradizionale per la LMA.
Vantaggi della combinazione
Un vantaggio della combinazione di azacitidina e venetoclax è che non deve essere somministrato per via endovenosa in ospedale. Venetoclax è disponibile in una pillola che può essere presa per via orale. Molti pazienti possono ricevere azacitidina come iniezione, simile all'insulina.
A differenza della chemioterapia, i pazienti non necessitano di accesso endovenoso a lungo termine e vi è un minor rischio di complicanze legate a infezioni o malfunzionamenti del sito IV.
"I pazienti non devono sempre rimanere in ospedale per questo trattamento", dice Nichols. "Spesso possono ottenere i loro farmaci a casa o in regime ambulatoriale. Dal punto di vista della qualità della vita, è completamente diverso ".
Per gli individui con AML che non sono candidati alla chemioterapia aggressiva tradizionale, la nuova combinazione di farmaci offre speranza.
"Non è una cura, ma se hai 75 anni e ottieni un altro paio di anni di vita, questo cambia il gioco", dice Nichols. "Tutto ciò che ci allontana dalle tossine tradizionali è un passo nella giusta direzione".
Il protocollo di trattamento non è ancora ben definito nei bambini con leucemia mieloide acuta, ma Nichols afferma che sono in corso ulteriori ricerche nelle popolazioni più giovani. "L'idea che venetoclax sia un agente mirato è promettente", dice. "Non significa che buttiamo fuori la chemioterapia perché è ancora molto efficace, ma l'idea che possiamo fare di meglio è molto eccitante".
.jpg)
