Andersen Ross Photography Inc / Getty Images
Punti chiave
- Gli anziani con leucemia mieloide acuta hanno un'alta incidenza di recidive e bassi tassi di sopravvivenza.
- Un nuovo farmaco offre un'opzione per alcuni pazienti che non sono candidati a misure più aggressive durante la fase di mantenimento del trattamento.
Un farmaco approvato di recente dalla FDA, Onureg, è ora un'opzione adatta per alcuni adulti più anziani in terapia di mantenimento per la leucemia mieloide acuta (LMA) che non possono tollerare trattamenti più aggressivi.
I pazienti con leucemia mieloide acuta spesso ricevono azacitidina, un farmaco chemioterapico, per via endovenosa o per iniezione. Onureg è una formulazione orale di azacitidina, non precedentemente utilizzata per il trattamento della LMA o di qualsiasi altro cancro.
Dopo aver ricevuto la chemioterapia ed essere entrati in remissione, i pazienti con leucemia mieloide acuta iniziano una nuova fase di cura nota come terapia di mantenimento. Sfortunatamente, molti pazienti con LMA sono più anziani e non possono tollerare le attuali opzioni di trattamento a loro disposizione, compresi i trapianti di midollo osseo.
Cos'è la terapia di mantenimento?
Secondo l'American Cancer Society, dopo il trattamento iniziale del cancro, un paziente può ricevere una terapia di mantenimento: basse dosi di chemioterapia per un periodo di tempo prolungato intese a prevenire le ricadute.La terapia di mantenimento può durare da mesi ad anni.
Lo studio QUAZAR, pubblicato suNew England Journal of Medicine, ha esaminato l'uso di Onureg in pazienti con LMA che erano entrati nella fase di mantenimento.I ricercatori hanno seguito 472 pazienti in 23 paesi che erano in remissione completa per LMA. Tutti i partecipanti avevano un'età di 55 anni o più, con un'età media di 68 anni, che non erano candidati per i trapianti di midollo osseo.
Un gruppo di 238 pazienti ha ricevuto Onureg, chiamato anche CC-486, durante lo studio; i restanti 234 hanno ricevuto un placebo. I partecipanti che hanno ricevuto CC-486 hanno avuto una sopravvivenza globale di 24,7 mesi, quasi dieci mesi in più rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo. Il gruppo che ha ricevuto CC-486 ha anche avuto una sopravvivenza più prolungata senza ricadute: 10,2 mesi rispetto ai 4,8 mesi nel gruppo placebo.
Gli eventi avversi più notevoli, rilevati più o meno allo stesso modo in entrambi i gruppi, includevano eventi gastrointestinali e piastrine basse. I partecipanti che hanno ricevuto CC-486 hanno sperimentato una bassa conta dei globuli bianchi nel 41% dei casi rispetto al 24% nel gruppo placebo.
Migliorare la qualità della vita
I ricercatori hanno anche valutato gli effetti del CC-486 sulla qualità della vita e hanno scoperto che i destinatari del farmaco non hanno riportato alcun impatto negativo.
"I nostri risultati mostrano che CC-486 ritarda in modo significativo la ricorrenza della malattia, prolungando così la sopravvivenza e senza influire sulla qualità della vita. Questo è un progresso molto significativo perché il farmaco è facile da somministrare e significa che gli adulti con LMA non hanno trascorrere più tempo in ospedale ", ha detto in un comunicato stampa l'autore dello studio Andrew Wei, PhD.
Andrew Wei, PhD
Il farmaco è facile da somministrare e significa che gli adulti con AML non devono trascorrere più tempo in ospedale.
- Andrew Wei, PhDLee Greenberger, PhD, Chief Scientific Officer per The Leukemia & Lymphoma Society, dice a Verywell Health che l'età media di un paziente con LMA è 68. Molti di loro non possono tollerare misure di trattamento aggressive, che hanno più successo nei pazienti sotto i 55 anni.
“L'azacitidina orale è in lavorazione da oltre un decennio, dice Greenberger a Verywell. "Quando il farmaco viene somministrato per via orale, l'esposizione è più distribuita nel tempo e il metabolismo del farmaco è diverso rispetto all'azacitidina somministrata per via sottocutanea (un'iniezione) o endovenosa".
I pazienti possono anche prendere Onureg a casa invece di riceverlo in un ospedale o in una struttura ambulatoriale, un'altra caratteristica interessante.
I pazienti più giovani possono assumere Onureg, ma Greenberger suggerisce di esplorare prima misure più tradizionali.
"Qualsiasi paziente con una risposta ematologica completa può passare alla terapia di mantenimento, ma i pazienti sotto i 55 anni dovrebbero prendere in considerazione un trapianto di midollo osseo perché non sappiamo che l'azacitidina orale sarà buona quanto un trapianto di midollo osseo", dice.
Mentre Onureg offre speranza per alcuni pazienti anziani con LMA, sono necessarie ulteriori ricerche, afferma Greenberger.
"I pazienti che hanno assunto questa terapia di mantenimento hanno ottenuto, in media, 10 mesi di sopravvivenza libera da ricadute rispetto a circa cinque mesi nel gruppo trattato con placebo", afferma. "Mentre l'azacitidina orale ha anche aumentato la sopravvivenza globale di 10 mesi rispetto al placebo -gruppo trattato, dopo quattro anni, circa il 20% dei pazienti con leucemia mieloide acuta è sopravvissuto, indipendentemente dal trattamento. Pertanto, l'azacitidina orale estende la sopravvivenza globale, ma non è una cura ".
Tuttavia, nel complesso, questo studio ha prodotto dati preziosi nella lotta contro l'AML e altri tumori del sangue.
"In questo particolare studio, il concetto di terapia di mantenimento ha effetti benefici per il paziente", afferma Greenberger.
Greenberger afferma che la Leukemia and Lymphoma Society sta esplorando l'uso di Onureg nel trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), la variante più comune del linfoma non Hodgkin e del linfoma a cellule T.
