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Punti chiave
- Un nuovo farmaco per il trattamento della SLA ha rallentato la progressione della malattia nei pazienti in un nuovo studio.
- La differenza tra i pazienti che hanno assunto il farmaco e quelli che hanno assunto un placebo era piccola ma significativa.
- Circa 12.000-15.000 persone negli Stati Uniti hanno la SLA.
Un farmaco sperimentale può aiutare a rallentare la progressione della malattia del cervello sclerosi laterale amiotrofica (SLA), secondo un nuovo studio delNew England Journal of MedicineLe opzioni di trattamento per i pazienti con SLA sono molto limitate, quindi i ricercatori sperano che questo farmaco possa potenzialmente servire come terapia complementare.
Secondo il National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS), la SLA è un gruppo di malattie neurologiche rare che coinvolgono le cellule nervose responsabili del controllo dei movimenti muscolari volontari come masticare, camminare e parlare, secondo il National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS). i sintomi peggiorano nel tempo e attualmente non esiste una cura. Ogni anno, negli Stati Uniti, a circa 5.000 persone viene diagnosticata la SLA.
Per lo studio, pubblicato il 3 settembre, i ricercatori hanno testato un nuovo farmaco, che è una combinazione di sodio fenilbutirrato-taurursodiolo chiamato AMX0035, su pazienti con SLA. Di questi pazienti, a 89 è stato somministrato il nuovo farmaco, mentre a 48 è stato somministrato un placebo. I ricercatori hanno quindi monitorato i pazienti per 24 settimane e hanno misurato la progressione della loro malattia utilizzando la scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica rivista (ALSFRS-R), una misura della gravità della SLA di un paziente.
Alla fine dello studio, i pazienti che hanno assunto AMX0035 hanno avuto un declino funzionale più lento rispetto a quelli che hanno assunto il placebo. I ricercatori hanno chiesto prove più lunghe e più ampie come passo successivo per il farmaco.
"Questo è un importante passo avanti e una notizia molto promettente per le persone con SLA e le loro famiglie", dice a Verywell l'autrice principale dello studio Sabrina Paganoni, MD, PhD, assistente professore presso la Harvard Medical School e Spaulding Rehabilitation Hospital. “I pazienti che sono stati trattati con AMX0035 hanno mantenuto la funzione fisica più a lungo rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo. Ciò significa che hanno mantenuto una maggiore indipendenza con le attività della vita quotidiana che sono importanti per i pazienti, come la capacità di camminare, parlare e deglutire il cibo ".
Che cosa significa per te
La sperimentazione per AMX0035 per il trattamento della SLA è ancora in corso. Ma, con il tempo, questo nuovo farmaco potrebbe finire per diventare un altro pilastro del trattamento della SLA.
Capire la SLA
Quando un paziente ha la SLA, sperimenta un graduale deterioramento dei suoi motoneuroni o cellule nervose che forniscono comunicazione dal cervello al midollo spinale e ai muscoli, spiega NINDS. Nella SLA, i motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale degenerano o muoiono e smetti di inviare messaggi ai muscoli. Di conseguenza, i muscoli si indeboliscono gradualmente, si contraggono e si consumano. Nel tempo, il cervello non è più in grado di controllare i movimenti muscolari volontari.
"La SLA è una malattia molto difficile per i pazienti e la famiglia", dice a Verywell Amit Sachdev, MD, direttore medico della divisione di medicina neuromuscolare presso la Michigan State University.
Alla fine, una persona con SLA perderà la capacità di parlare, mangiare, muoversi e respirare, dice il NINDS.
La maggior parte delle persone con SLA muore per insufficienza respiratoria entro 3-5 anni dalla comparsa dei primi sintomi, secondo il NINDS. Circa il 10% delle persone con la diagnosi sopravviverà per 10 o più anni.
In che modo AMX0035 può essere d'aiuto
Attualmente non esiste un trattamento efficace per arrestare o invertire la progressione della malattia. Tuttavia, ci sono trattamenti che possono aiutare un paziente a controllare i propri sintomi e renderli più a proprio agio. Ai pazienti con SLA viene generalmente somministrata una combinazione di farmaci con potenziale terapia fisica e supporto nutrizionale.
La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato i farmaci riluzolo (Rilutek) ed edaravone (Radicava) per il trattamento della SLA. Il riluzolo può aiutare a ridurre i danni ai motoneuroni e prolungare la sopravvivenza di una persona di alcuni mesi, mentre l'edaravone può aiutare rallentare il declino del funzionamento quotidiano di un paziente.
L'AMX0035 non è una terapia sostitutiva per i farmaci esistenti, dice Paganoni. Invece, si pensa che possa servire come terapia complementare.
Sabrina Paganoni, MD, PhD
Questo ci dice che potremmo aver bisogno di una combinazione di diversi trattamenti per combattere la SLA nel modo più efficace.
- Sabrina Paganoni, MD, PhDIn questo ultimo studio, la maggior parte dei pazienti stava già assumendo riluzolo, edaravone o entrambi. "AMX0035 ha fornito ulteriori vantaggi oltre allo standard di cura", afferma Paganoni. “Inoltre, i meccanismi d'azione di questi farmaci sono diversi. Questo ci dice che potremmo aver bisogno di una combinazione di diversi trattamenti per combattere la SLA in modo più efficace ".
Non è stato creato un singolo farmaco che arresti completamente la progressione della SLA, ma gli esperti sperano nel futuro del trattamento della SLA. "Sono necessari nuovi trattamenti", dice Sachdev. "Questo farmaco sarebbe un buon passo."
Tuttavia, avverte Sachdev, AMX0035 non è una cura miracolosa per la SLA. "In questo studio, i pazienti hanno continuato a diminuire costantemente", dice. "Il loro declino è rallentato ma solo modestamente".
Sulla scala ALSFRS-R, i partecipanti allo studio che hanno assunto AMX0035 hanno valutato, in media, 2,32 punti in più su una scala 0-48 che interrompe la capacità di un paziente di completare in modo indipendente 12 attività quotidiane, come parlare, camminare e scrivere.
Cosa succede dopo con AMX0035
Questo particolare studio era relativamente breve, rendendo poco chiaro se il farmaco potesse ritardare la morte di una persona e dare loro un maggiore controllo sui movimenti muscolari per ulteriori mesi, dice Sachdev. Tuttavia, il processo è in corso.
Ai partecipanti che hanno completato lo studio è stata data la possibilità di assumere AMX0035 a lungo termine. "Questa estensione è importante perché ci insegnerà l'impatto del farmaco sulla sopravvivenza", dice Paganoni. "Seguiamo i partecipanti da ormai tre anni."
Paganoni è fiducioso per il futuro del trattamento della SLA.
"Il rallentamento della malattia è un obiettivo importante in una malattia rapidamente progressiva come la SLA perché una malattia più lenta significa una maggiore conservazione della funzione fisica e una maggiore indipendenza con le attività della vita quotidiana", afferma. “Ci auguriamo che, in futuro, saremo in grado di trovare un farmaco o una combinazione di farmaci in grado di fermare completamente o addirittura invertire la malattia. Nel frattempo, ogni storia di successo come questa ci dice che siamo sulla strada giusta ".
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